SMA HASTALIĞINDA GEN TEDAVİSİNE İLİŞKİN YETERLİ KLİNİK DENEME BULUNMUYOR
Ölümcül bir hastalık olan Spinal Musküler Atrofi'de (SMA) gündeme gelen gen tedavisinde kullanılan ilacın etkinliği ve uzun vadeli yan etkileri ile ilişkili yeterli sayıda klinik deneme bulunmadığı belirtildi.
07 Ocak 2021 Perşembe 12:53
Üsküdar Üniversitesi Tıp Fakültesi Dahili Tıp Bilimleri Bölüm Başkanı ve Farmakoloji Uzmanı Prof. Dr. Tayfun Uzbay, AA muhabirine yaptığı açıklamada, SMA'nın genetik bir kas hastalığı olduğunu söyledi.
Özellikle tip 1'in doğuştan itibaren ortaya çıktığını ve büyük ölçüde iki yıl içinde ölümle sonuçlandığını ifade eden Uzbay, belirtileri daha geç başlayan tiplerinin uygun bakım ve bazı destekleyici tedavilerle daha uzun bir yaşam süresine sahip olduğunu vurguladı.
Uzbay, hastalığın dünyada görülme sıklığının 10 binde bir iken Türkiye'de bu oranın 6 binde bir olduğuna işaret ederek, bunda akraba evliliklerinin fazla olmasının katkısının bulunduğunu dile getirdi.
"İlaç ile ilişkili veriler oldukça kısıtlı"
SMA'nın ilaçla tedavi seçeneklerinin son derece sınırlı ve pahalı olduğuna dikkati çeken Uzbay, "Türkiye'de biyoteknolojik bir ilaç bulunuyor ve Sağlık Bakanlığı tarafından geri ödemesi de mümkün. Bu ilacın fiyatı 70 bin avro civarında." dedi.
Uzbay, tedaviye ilişkin şu bilgileri verdi:
"Daha yeni olan, Amerikan Gıda ve İlaç Dairesi (FDA) ve Avrupa İlaç Ajansı (EMA) onaylı bir ilaç ise henüz Türkiye'de bulunmamaktadır. Yakın tarihlerde kapsamlı bir gen teknolojisine dayalı yeni bir ilaç FDA'dan 2 yaşa kadar çocuklarda kullanılmak üzere onay alarak piyasaya sürüldü.
İlaç, eksik veya mutasyona uğramış SMN 1 geni denilen geni değiştirerek çalışıyor. Sağlık Bakanlığı, bu iki ilaca henüz onay vermiş değil. Bununla beraber, Sağlık Bakanlığına başvuru yapılarak, uygun görülmesi halinde ithal ilaç statüsünde geri ödemesi olmaksızın temin edilebilir. İlaç sadece tek doz kullanılsa da fiyatı 2 milyon doların üzerinde."
SMA'nın kötü seyirli bir hastalık olduğu için ailelerin çıkış yolu aradığını belirten Uzbay, şu değerlendirmelerde bulundu:
"Tek dozu ile çok etkili olduğu şeklinde bildirimler olan bir ilaca ailelerin kulak kabartmaları ve kullanmak istemeleri normal, ancak bazı noktaları da gözden kaçırmamak lazım. İlaç ile ilişkili veriler oldukça kısıtlı. An itibarı ile güvenilir bilimsel kaynaklarda yayımlanmış sadece 58 makale var ve bunların yarıdan fazlası derleme ve ilaçla ilişkili araştırma makaleleri üzerine yorumları içeriyor.
İlacın etkinliği ve uzun vadeli yan etkileri ile ilişkili ne yeterli sayıda klinik deneme söz konusu ne de kullanımından itibaren uzun bir süre geçmiş durumda. Yani etkinlik ve güvenilirlik konusunda kesin konuşmak için zamana ihtiyaç var. Ayrıca ilaç 2 yaşa kadar çocuklar için onay almış durumda. Diğer yaşlarda uygulaması ya mümkün değil ya da özel etik izne tabi olabilir. İki yaşa kadar onay verildiyse büyük ihtimalle gecikmiş uygulamalarda ilacın etkisiz kalması olasılığı güçlüdür.
Sağlık Bakanlığı, daha etkisini kanıtlamamış, net olarak etkinliği veya uzun dönem faydaları ya da zararları ortaya konulmamış yeni nesil bir ilacın riskli olabileceğine işaret etmek istiyor."
Son günlerde aşıların toplum tarafından çok fazla sorgulandığına da şahit olunduğunun altını çizen Uzbay, "İnsanlar eski tip aşılara bile güvenmiyor, uzun vadeli yan tesirler veya zararları olabilir diye çekiniyor. Bu ilaç ise doğrudan genetik hedefli bir ilaç. Uzun vadeli olarak bu çocuklarda daha farklı bir genetik sorun ortaya çıkarıp çıkarmayacağı henüz belirsiz." diye konuştu.
"İlaç tamamen toplum sağlığına yönelik insancıl yaklaşımla sunulan bir ürün olmalı"
Prof. Dr. Uzbay, Sağlık Bakanlığının SMA'lı çocuklara ilişkin yaptığı açıklamadaki "çocuklarımızın kobay olarak kullanılmasının ise net olarak karşısındayız" ifadesini şöyle değerlendirdi:
"Burada yeni bir gen tedavisi yaklaşımı var. Az sayıda olumlu veri bundan bir umut doğmasına neden oluyor. Bunun çoğaltılması lazım. Ama bu çoğaltılacaksa aileler bunun riskleri konusunda bilgilendirilmelidir. Birkaç olumlu veriyle kanıt sunamayız. ABD ve AB bu ilacın 2 yaş altı çocukların kullanımına onay vermiş. Bu ilaca erken başlamak gerekiyor. Yaşı daha büyük olanlarda kullanımı çok daha riskli ve gereksiz olabilir. Böyle bir uygulama etik dışı olabilir ya da çok özel bir inceleme, sorumluluk ve özel koşullar gerektirebilir. Gereksiz kullanım istismara yol açabilir. Muhtemelen Bakanlığın da söylemek istediği budur."
Uzbay, söz konusu ilacın çocuklara uzun zamanda zarar verme riskini göz ardı etmemekle birlikte yarar zarar oranına da bakılması gerektiğini ifade etti.
Firmanın ilacı neden bu kadar pahalı olarak pazarladığının da ayrı bir tartışma konusu olduğuna işaret eden Uzbay, sözlerine şöyle devam etti:
"İlaç ve insan sağlığına yönelik ürün ve teknolojiler tekstile benzer yöntemlerle pazarlanmamalı. Sağlık insanın devlet koruma ve güvencesi altında olması gereken en temel hakkıdır.
İlaç tabii ki ticari ederi olan bir ürün ancak pazarlanması başka ve çok özel etik kurallarla gerçekleşmeli. Aksi takdirde sağlık sadece parası olanın ulaşabileceği bir hak olur. Bunun önüne geçmek için devletin özellikle hayati önemi olan sağlık ürünleri için araştırma, geliştirme ve pazarlama işlerini tamamen özel sektörün insafına bırakmaması lazım. İlaç tamamen toplum sağlığına yönelik insancıl yaklaşımla sunulan bir ürün olmalıdır."
- Rum tarafında toplanan 8 AB İçişleri Bakanı AB’nin Suriye’nin statüsünü yeniden gözden geçirmesini istiyorLefkoşa’nın Rum kesiminde gerçekleştirilen Bakanlar Toplantısı’nda, Suriye’nin statüsünün yeniden gözden geçirilmesi gerekliliği ve Lübnan üzerinden Suriye’den gelen sığınmacıların yönetimi üzerinde duruldu.18 Mayıs 2024 Cumartesi 13:51ORTADOĞU
- DAÜ Erkek Voleybol Takımı 1. Lig Türkiye Şampiyonası’nda Şampiyon OlduDAÜ Erkek Voleybol Takımı, Şampiyonlukla Süper Lig’e Yükseldi ve Şampiyon Melekler Takımı’nı Unutmadı18 Mayıs 2024 Cumartesi 13:39DAÜ - DOĞU AKDENİZ ÜNİVERSİTESİ
- DAÜ Rektörü Prof. Dr. Hasan Kılıç, 19 Mayıs Atatürk'ü Anma, Gençlik ve Spor Bayramı'nı KutladıProf. Dr. Kılıç: "19 Mayıs, Gençlere Verilen Değerin ve Güvenin En Büyük Göstergesidir18 Mayıs 2024 Cumartesi 13:37DAÜ - DOĞU AKDENİZ ÜNİVERSİTESİ
- Yıldız Basketbolcu Temur Rustamov İskele’deKKTC Basketbol Federasyonu Ceza Kurulu, Temur Rustamov’un Extend Büyük Erkekler Basketbol Ligi’nde serbest transfer hakkı ile istediği takıma transfer olarak oynayabileceğini açıkladı.18 Mayıs 2024 Cumartesi 13:31BASKETBOL
- Hayri Orçan ve Salih Çeliker 'İslam Başkentleri ve Şehirleri Genel Konferansı'na katıldıTatlısu Belediye Başkanı Hayri Orçan ve LTB Meclis Üyesi Salih Çeliker, 14-15 Mayıs tarihlerinde Konya'da düzenlenen İslam Başkentleri ve Şehirleri Genel Konferansı'na katıldı.18 Mayıs 2024 Cumartesi 12:18KIBRIS
- Güney Kıbrıs'ta okullarda bomba paniği: Toplu mesaj Rusya'daki bir adresten gönderilmişGüney Kıbrıs’taki neredeyse bütün ilk ve orta dereceli okullara dün sabah “okulda bomba var” uyarısıyla başlayan tehdit mesajı gönderilmesi büyük paniğe neden oldu. Toplu mesajın Rusya’daki bir adresten gönderildiği anlaşıldı.18 Mayıs 2024 Cumartesi 12:16GÜNEY KIBRIS
- Hasan Taçoy: Önce demokraside istikrarlı olmalıyızUBP Milletvekili Hasan Taçoy, son günlerde medyada yer alan bazı söylemlere yanıt vererek, "Önce demokraside istikrarlı olmalıyız" açıklamasını yaptı.18 Mayıs 2024 Cumartesi 12:15KIBRIS
- Rum basını: Valizlerin içerisinde milyonlarca Euro taşınıyorGüney Kıbrıs liman ve havalimanlarına gelen valizlerin içerisinde milyonlarca euro taşındığı belirtildi.18 Mayıs 2024 Cumartesi 12:13GÜNEY KIBRIS
- Tatar gençlere seslendi: Sizler, milletimizin umudu, Türk ulusunun geleceğisinizCumhurbaşkanı Ersin Tatar, Atatürk’ün 19 Mayıs 1919’da Samsun’a çıkmasının 105. yılı, 19 Mayıs Atatürk'ü Anma, Gençlik ve Spor Bayramı dolayısıyla mesaj yayımladı.18 Mayıs 2024 Cumartesi 12:09KIBRIS
- Kumarhanelerdeki hırsızlıklar dikkat çekiyorSon günlerde kumarhanelerde yapılan hırsızlıklar dikkat çekiyor. Yeniboğaziçi ve Bafra’da unutulan cüzdanların çalınması gözlerden kaçmazken, kumarhaneye girişleri yasak olan 4 kişiyi tespit eden Polis, şahıslar hakkında yasal işlem başlattı.18 Mayıs 2024 Cumartesi 11:45KIBRIS
- Geri
- Ana Sayfa
- Normal Görünüm
- © 2014 Detay Kıbrıs
Türkçe karakter kullanılmayan ve büyük harflerle yazılmış yorumlar onaylanmamaktadır.